El Vaticano presenta los resultados de un nuevo tratamiento para la ELA

La Pontificia Academia por la Vida ha presentado los resultados de una investigación que podría abrir nuevas perspectivas de tratamiento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y la Esclerosis Múltiple (EM) a partir del trasplante intracerebral de células madre cerebrales.

Así se desprende de los resultados del ensayo clínico de fase 1 para la EM secundaria progresiva y del reciente inicio del ensayo de fase 2 para la ELA, presentados este jueves por el grupo técnico de Medicina Traslacional que integran los investigadores italianos Angelo Vescovi y Letizia Mazzini. Según este estudio el uso de células madre cerebrales bloquea los procesos de muerte celular y normaliza el cuadro fisiopatológico de los pacientes mediante la liberación de sustancias tróficas —es decir, producidas por el organismo y capaces de garantizar la supervivencia de las células y también de estimular su crecimiento— y antiinflamatorias.

En el ensayo para el tratamiento de la EM, enfermedad neurodegenerativa caracterizada por una acción anómala del sistema inmunitario, el equipo de investigación dirigido por Vescovi —director científico de la Irccs Casa Sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietralcina, presidente del comité nacional de Bioética y fundador de Revert Onlus— ha completado un ensayo clínico de fase 1 con células madre cerebrales humanas, y ahora procederá con la fase 2 destinada a consolidar los resultados sobre la seguridad del tratamiento, evaluar la dosificación y la posible eficacia terapéutica de las células.

Por otro lado, en cuanto a la investigación para la terapia de la ELA, en enero de 2024 comenzó el reclutamiento de pacientes para el ensayo clínico de fase 2 con las mismas células. Bajo la dirección de Mazzini, del Centro de Expertos en Esclerosis Lateral Amiotrófica del Hospital Universitario de Novara, el equipo del hospital trasplantó células madre cerebrales a dos pacientes entre marzo y mayo de 2024. La tercera intervención tendrá lugar en julio. «Este hito se ha logrado gracias a los alentadores resultados del ensayo de fase 1, que comenzó en 2012», ha resumido Mazzini.

El ensayo dirigido por el grupo de investigación de Vescovi es el único del mundo que ha alcanzado la fase 2. Esta nueva fase experimental costará 4,3 millones de euros. Para costearla se ha usado 1 millón de euros de los fondos europeos del plan de recuperación Next Generation.

En esta nueva fase experimental, el trasplante de células ya no se realizará mediante inyecciones a nivel de la médula espinal —como en la fase 1—, sino «con un procedimiento quirúrgico mucho más sencillo y seguro para los pacientes», según ha explicado Vescovi.

«Las células madre se inocularán en los ventrículos del cerebro mediante un catéter conectado a un reservorio Ommay. El extremo del catéter se colocará en el ventrículo y el reservorio bajo el cuero cabelludo. Se trata de un procedimiento quirúrgico bien establecido que se utiliza habitualmente en cirugía tumoral y que también se ha aplicado en el marco del ensayo clínico de fase 1 para la esclerosis múltiple, también dirigido por mi equipo y finalizado en 2021 sin que se detectara ningún acontecimiento adverso», ha destacado.

Se trata de un enfoque menos invasivo y potencialmente más eficaz, ya que permite que las células lleguen a «más neuronas motoras enfermas» y «representa una importante evolución en la investigación de la terapia celular para pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica, de la que fuimos pioneros hace 20 años», ha asegurado por su parte Mazzini.

Por otra parte, en lo que respecta a los ensayos para el tratamiento de la EM, el equipo de investigación dirigido por Vescovi ha completado un ensayo clínico de fase 1 con células madre cerebrales humanas, cuyos resultados se publicaron en noviembre de 2023 en la prestigiosa revista Cell Stem Cell. Gracias a los alentadores resultados obtenidos, ahora es posible proceder con la fase 2 del ensayo, que tendrá como objetivo consolidar los resultados sobre la seguridad del tratamiento obtenidos en la fase 1, pero también estará diseñado para proporcionar algunas indicaciones útiles para evaluar la dosis y la posible eficacia terapéutica de las células. El equipo del Prof. Vescovi está redactando el protocolo que se presentará a la Agencia Italiana del medicamento para obtener las autorizaciones necesarias para iniciar la segunda fase del ensayo clínico.

La presentación ha tenido lugar en la sede de la Pontifica Academia por la Vida. Además del presidente de este organismo del Vaticano, monseñor Vincenzo Paglia, estaban presentes el ministro de Sanidad italiano, Orazio Schillaci; el director administrativo de la Agencia Italiana del Medicamento, Giovanni Pavesi; el director de la Fundación Casa Sollievo della Sofferenza, el arzobispo Franco Moscone y el presidente de la Fundación Revert Onlus, Gaetano Tasca.